Esclerosis tuberosa

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Prevalencia:

  • 1 en 6,000 nacimientos.

Diagnóstico ecográfico:

  • Múltiples nódulos hiperecogénicos en el corazón (rabdomiomas, generalmente a partir de las 20 semanas) y en el cerebro (túberes corticales y nódulos subependimarios, a partir de las 30 semanas).
  • Diagnóstico diferencial: fibroma cardiaco, generalmente único, de mayor tamaño y con derrame pericárdico asociado.
  • La esclerosis tuberosa se da en un 50% de los casos de rabdomioma (en el otro 50% es un hallazgo aislado). Cuando hay múltiples rabdomiomas, el riesgo de esclerosis tuberosa es >90%.

Anomalías asociadas:

  • Mutaciones en los genes TSC1 o TSC2 en el 90% de los casos.
  • Los tumores se encuentran principalmente en el cerebro, el corazón, los riñones, los ojos y los pulmones. Sin embargo, el diagnóstico prenatal se limita a la detección de las lesiones cerebrales y cardiacas.

Estudios complementarios:

  • Estudio ecográfico detallado, incluyendo neurosonografía.
  • Estudio de mutaciones en los genes TSC1 y TSC2.
  • La RMN cerebral puede ser útil si se sospechan otras anomalías cerebrales.

Seguimiento:

  • Control ecográfico cada 4 semanas para monitorizar la evolución de los tumores cardiacos y el desarrollo de arritmias e hidrops.

Vía de parto:

  • Sitio: hospital con unidad de cuidados intensivos neonatales.
  • Cuándo: 38 semanas, o antes si aparecen arritmias o hidrops.
  • Método: cesárea si hay hidrops.

Pronóstico:

  • Arritmias, hidrops y muerte intraútero en un 20% de los casos.
  • Los tumores cardiacos generalmente regresan en las etapas tempranas de la vida, mientras que los tumores cardiacos suelen crecer en tamaño y número.
  • El pronóstico depende del número, tamaño y localización de los tumores.
  • Amplio espectro que abarca desde una esperanza de vida normal con síntomas leves a retraso severo del neurodesarrollo, epilepsia, autismo y fallo renal o respiratorio.

Recurrencia:

  • Autosómica dominante: 50% si uno de los padres está afectado.
  • Mutaciones de novo (65% de los casos): no hay mayor riesgo.

Más información:

https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/Disease_Search.php?lng=ES&data_id=660&Enfermedad(es)/grupo%20de%20enfermedades=Complejo-esclerosis-tuberosa&title=Complejo%20esclerosis%20tuberosa&search=Disease_Search_Simple

Asociaciones

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Asociación Nacional de Esclerosis Tuberosa
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ESPAÑA

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